TUhjnbcbe - 2021/5/27 20:40:00
▎药明康德内容团队编辑TiffanyHouse，庞贝病患者，确诊时全球无药可用，甚至没人想过要研发庞贝病药物。为了维系全球患者，她发起了全球庞贝病协会，并等来了首个庞贝病疗法临床试验，亲身试药；JohnCrowley，对医学一窍不通的门外汉。因为一对子女罹患罕见的庞贝病，他半路出家创立公司，推动了首款庞贝病疗法的问世。电影《良医妙药》，原型就是他的故事。15年过去了。今年夏天，我们有望迎来第二代庞贝病新药。4月15日恰逢国际庞贝病日，Tiffany与John将齐聚药明康德以庞贝病为主题的公益论坛，与近20位全球专家一道探讨如何通过医患联手攻克顽疾，以及基因疗法在罕见病治疗中的潜力，以期提高公众对罕见疾病的认知，推动更多创新疗法的到来。▲长按扫描上方